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Der einjährige Michael schläft, während er eine Injektion mit dem Genpräparat Zolgensma gegen spinale Muskelatrophie bekommt. Der Schweizer Pharmakonzern Novartis will 100 Dosen des Medikaments verlosen - jede von ihnen kostet rund 2 Millionen Euro. (zu dpa "Glücksspiel ums Leben: Medikament für todkranke Babys wird verlost") +++ dpa-Bildfunk +++
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Eine Spritze, die erbkranken Kindern Heilung verspricht: Zwei Millionen Euro, die es wert sind?

Eine Gentherapie hilft schwerkranken Kindern, denen Behinderung und sogar Ersticken droht. Doch die Behandlung ist auch aus Kostengründen umstritten.

Von Heike Haarhoff

Zolgensma gilt als eines der teuersten Arzneimittel der Welt. Es verspricht Rettung vor Tod durch Ersticken infolge eines seltenen Gendefekts, in einigen Fällen womöglich sogar Heilung. Betroffen von der Krankheit, der Spinalen Muskelatrophie (SMA), ist eine besonders vulnerable Patientengruppe: Kleinstkinder. Unbehandelt führt der Gendefekt zum Verlust von Nervenzellen im Rückenmark und damit zu Nicht-Sitzen-, Nicht-Laufen-, Nicht-Schlucken-, Nicht-Atmen-Können.

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