Eine Spritze, die erbkranken Kindern Heilung verspricht: Zwei Millionen Euro, die es wert sind?

Zolgensma gilt als eines der teuersten Arzneimittel der Welt. Es verspricht Rettung vor Tod durch Ersticken infolge eines seltenen Gendefekts, in einigen Fällen womöglich sogar Heilung. Betroffen von der Krankheit, der Spinalen Muskelatrophie (SMA), ist eine besonders vulnerable Patientengruppe: Kleinstkinder. Unbehandelt führt der Gendefekt zum Verlust von Nervenzellen im Rückenmark und damit zu Nicht-Sitzen-, Nicht-Laufen-, Nicht-Schlucken-, Nicht-Atmen-Können.